Soins de santé

La thérapie génique pour les maladies monogéniques

Accès pour les résidents : Alberta, Québec

Cette session est destinée aux Proches aidants, Patients, Professionnels, Membres du grand public

Conférencier: Jacques-P. Tremblay, Ph.D., chercheur au Centre hospitalier de l’Université Laval, Québec.

Au cours des deux dernières années, une nouvelle technologie, appelé CRISPR, permet de corriger dans les cellules des patients en culture des gènes mutés qui sont responsables de maladies héréditaires. Pour certains types de maladies héréditaires (comme les dystrophies musculaires, des maladies sanguines ou du système immun), il sera possible de transplanter aux patients leurs propres cellules corrigées génétiquement. Pour d’autres maladies, telles que l’Ataxie de Friedreich qui atteint le cerveau et le coeur, il faudra corriger les cellules du patient directement dans ses organes. Cette correction directement dans le corps des patients est possible grâce à des vecteurs viraux, mais il faut poursuivre la recherche pour en augmenter l’efficacité. Des progrès énormes ont donc été faits aux cours des dernières années, mais le principal obstacle au développement de thérapies pour les maladies héréditaires monogéniques est le sous-financement de la recherche.

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8 Comments

  1. Je viens de m’inscrire et j’ai hâte à ce webinaire en français . Coïncidence, je lis le livre: LIFE’S RATCHET — HOW MOLECULAR MACHINES EXTRACT ORDER FROM CHAOS de Peter M. Hoffmann. Les concepts de nanoscience et les exploits de nanotechnologie que la Nature a mis des millions d’années à peaufiner, que nous commençons à voir, explorer et interpréter me laissent béat d’admiration et un tantinet prudent envers nos outils récents de manipulation.

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